Пациенты с диабетом 1-го типа получили надежду на скорое появление первой в мире патогенетической терапии этого заболевания. Экспериментальный препарат VX-880 от американской компании показывает многообещающие результаты в лечении некоторых больных. Это подтвердили итоги первой фазы клинических испытаний, опубликованные 23 ноября. Хотя говорить о революции еще рано, поводы для оптимизма имеются. Что представляет собой это лекарство, выяснил «МК».
До открытия инсулина в 1921 году диабет 1-го типа считался смертельным диагнозом. Единственным способом продлить жизнь пациентов была строгая диета, которая лишь отсрочивала неизбежное на несколько месяцев или лет. Позже была разработана инсулинотерапия, позволяющая контролировать заболевание, хотя и не излечивать его. Теперь же появились шансы, что вскоре будет доступна принципиально новая терапия, которая позволит не только поддерживать пациента, но и полностью восстановить все функции организма.
Сахарный диабет 1-го типа развивается в результате аутоиммунного разрушения островковых клеток поджелудочной железы, вырабатывающих инсулин, что приводит к снижению его продукции и нарушению контроля уровня глюкозы в крови. Нехватка инсулина вызывает сбой в усвоении питательных веществ организмом. Высокий уровень глюкозы в крови может привести к таким осложнениям, как почечная недостаточность, заболевания глаз (в том числе потеря зрения), сердечно-сосудистые патологии, инсульт, повреждение нервов и даже смерть.
Препарат VX-880 основан на тех самых островковых клетках, которые иммунная система ошибочно уничтожает у пациентов с диабетом 1-го типа. Ученые научились извлекать такие клетки из стволовых клеток, вырабатывающих инсулин. Напомним, что стволовые клетки — это предшественники всех органов, и в настоящее время ведется множество исследований по их применению в медицинских целях, однако пока успешными признаны лишь некоторые из них. Например, пересадка стволовых клеток костного мозга уже многие годы используется в лечении онкологических заболеваний крови.
Лекарство VX-880 показывает обнадеживающие результаты в лечении пациентов с диабетом 1-го типа, у которых наблюдаются нарушения восприятия гипогликемии и тяжелые гипогликемические эпизоды. VX-880 возвращает пациентам возможность самостоятельно вырабатывать инсулин. В отличие от традиционных методов лечения, которые только устраняют последствия гипергликемии, клеточная инфузия восстанавливает функции эндокринной системы. Однако для предотвращения отторжения донорских клеток организмом требуется прием иммуносупрессоров, что является стандартной практикой при трансплантации.
Такую терапию прошли пока только 14 пациентов, и 10 из них благодаря экспериментальному препарату уже на протяжении двух лет обходятся без инсулина. Спонтанная выработка инсулина у них началась на фоне введения инфузий к 90-му дню лечения. Эксперты подчеркивают, что восстановленная способность организма производить инсулин демонстрирует долгосрочную стабильность. Четыре оставшихся пациента также отметили значительное улучшение состояния, существенно уменьшив дозы используемого препарата, хотя полностью отказаться от инсулиновых шприц-ручек они пока не смогли. Эффективность метода в данной группе оценивается примерно в 71% полных ремиссий, что является весьма высоким результатом в контексте критических состояний.
Эксперты полагают, что если будущие испытания подтвердят безопасность и возможность масштабирования технологии, то инсулинозависимый диабет может перейти из разряда хронических неизлечимых заболеваний в категорию состояний, которые можно будет корректировать однократно.
И хотя многие специалисты говорят о предстоящей революции и фундаментальном сдвиге в эндокринологии, который может затронуть миллионы жизней по всему миру, все же спешить с выводами пока не стоит. Обсуждений относительно этой прорывной терапии много, однако до сих пор никто не представил доказательства ее эффективности на большой выборке пациентов. Как отметила «МК» директор Института диабета ГНЦ РФ ФГБУ «НМИЦ эндокринологии имени академика И.И.Дедова» Минздрава России, академик РАН Марина Шестакова, данные исследования представляют собой научный интерес: «Вместе с тем пока речь идет об экспериментальных животных и бесконечно малой когорте пациентов. Поэтому говорить о решении проблемы сахарного диабета 1-го типа преждевременно. Ученые всего мира и врачи-эндокринологи озабочены поиском такого рода терапии — возможно, когда-нибудь диабет будет излечим. А пока в практической медицине в приоритете вопросы скрининга на наличие аутоантител для профилактики сахарного диабета 1-го типа».