Российская медицина столкнулась с удивительным явлением — родители детей с тяжелыми заболеваниями отказываются от дорогостоящих медикаментов, которые закупает государство. Причина — страх. Все чаще им предлагают перейти на другие препараты без медицинских обоснований. Родители сомневаются в качестве и безопасности этих медикаментов, полагая, что их детям может стать хуже. Эксперты утверждают, что эти опасения вполне оправданы. Как и почему развивается эта ситуация — в материале «Газеты.Ru».
В России функционирует уникальная система, позволяющая бесплатно обеспечивать лекарствами детей с редкими и смертельными заболеваниями. Этот механизм вызывает искреннее восхищение и гордость.
Закупка медикаментов, многие из которых стоят миллионы рублей за упаковку, осуществляется через президентский фонд «Круг добра», созданный в 2021 году. Это специальный надстройка над системой государственного здравоохранения. Бюджет фонда формируется за счет так называемого налога на богатых — повышенной ставки НДФЛ, которую уплачивают граждане России с доходами свыше пяти миллионов рублей в год, а также внебюджетных источников.
В настоящее время фонд закупает лекарства и реабилитационные средства, необходимые для лечения 106 тяжелейших заболеваний. Среди них: муковисцидоз, спинальная мышечная атрофия, гемофилия, болезнь Помпе и многие другие.
Фонд уже спас сотни жизней и помог предотвратить развитие сложнейших патологий.
Если наследственное заболевание начинает лечиться на ранних стадиях, еще до появления симптомов, можно добиться лучших результатов. Казалось бы, в этой истории нет ничего плохого. Но, как известно, в каждой бочке меда найдется своя ложка дегтя.
Хотели как лучше
Уже почти год Россию потрясают скандалы и выступления недовольных родителей. Дело в том, что закупка лекарств для больных детей происходит через систему конкурсных госзакупок по международному непатентованному наименованию (МНН), то есть по названию активного вещества. В таких тендерах побеждает тот производитель, который может предложить наименьшую цену. Поэтому бывает, что для детей начинают закупать другой препарат с тем же МНН без медицинских оснований. В случае с орфанными (редкими) и смертельно опасными заболеваниями это может привести к негативным последствиям. Даже если новое лекарство содержит то же самое действующее вещество, что и привычный препарат.
Когда жизнь буквально висит на волоске, любые отклонения в составе или технологии производства могут иметь серьезные последствия. Когда речь идет о жизненно важных медикаментах, особенно для детей, никто не хочет экспериментировать с другими препаратами в надежде, что не появятся побочные эффекты, особенно если на текущей терапии пациент демонстрирует хорошие результаты.
Именно поэтому, когда детям, страдающим муковисцидозом, заменили препарат без медицинских показаний, родители отреагировали очень резко.
Муковисцидоз — это редкое наследственное заболевание, при котором из-за генетической мутации в организме вырабатывается слишком густая и вязкая слизь.
Она накапливается в дыхательных путях, желудочно-кишечном тракте и других органах, затрудняя их нормальную работу.
Каждый год в России рождается 150–200 детей с таким диагнозом. Изначально государство закупало для них оригинальный препарат американской компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Однако в 2024 году победителем тендеров стал аналогичный препарат от аргентинской компании Tuteur.
В декабре 2024 года 1300 пациентов с муковисцидозом и их родителей обратились в Генеральную прокуратуру, Следственный комитет РФ и к уполномоченному по правам человека Татьяне Москальковой. Они отказались от неизвестного лекарства и потребовали проверить законность решения Минздрава о регистрации аналога, а также данные о безопасности и эффективности этого препарата.
Пациенты выяснили, что исследование биоэквивалентности лекарственного вещества проводилось исключительно в Аргентине на здоровых взрослых пациентах «путем однократного приема препарата». Авторы обращения также указывают, что в научных изданиях отсутствуют публикации о проведении сравнительных клинических исследований оригинального препарата и его аналога.
На фоне протестов родителей и судебных разбирательств около закупок обоих препаратов возникли сложности. Лечение пациентов оказалось под угрозой.
Сюрпризы продолжаются
С угрозой необоснованной замены столкнулись и пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако одна часть этой истории фактически закончилась, так и не начавшись, а другая еще не успела набрать силу.
СМА — это еще одно наследственное заболевание, при котором разрушаются двигательные нейроны в спинном мозге.
Без лечения у пациентов с СМА прогрессирует мышечная слабость, они теряют способность двигаться, а затем и глотать и дышать самостоятельно. По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало апреля 2025 года в России наблюдалось 1525 пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия: из них 1001 ребенок и 524 взрослых.
В ноябре 2024 года Минздрав РФ зарегистрировал препарат индийской компании Jodas Expoim. Его действующее вещество рисдиплам используется для лечения СМА, но защищено евразийским патентом Roche, который истекает в России только в ноябре 2035 года.
Не успела завершиться регистрация нового препарата, как Jodas Expoim обвинили в попытке регистрации и вывода на российский рынок антибиотика по поддельным документам. Затем, уже в 2025 году Минздрав России сначала приостановил применение ряда медикаментов индийской компании, а затем и действие соответствующих регистрационных удостоверений. Причина — нарушение лицензионных требований и предоставление недостоверных данных. В настоящее время генеральный директор российского офиса компании находится под следствием в рамках уголовного дела о коррупции.
В число «приостановленных» Минздравом индийских лекарств попал и препарат с рисдипламом.
Однако пациенты с СМА и их родители продолжают быть настороже, так как в прошлом году стало известно, что это вещество планируют производить на мощностях производственной аптеки Инновационного научно-технологического центра «Сириус» в Сочи. Пациентские организации сомневаются в необходимости этого шага.
«Если крупные фармпроизводители работают под жестким контролем GMP, с обязательными клиническими исследованиями и системой фармаконадзора, то к производственным аптекам в России таких систематизированных требований на данный момент нет, — замечает Ольга Германенко, учредитель и директор фонда «Семьи СМА». — Даже при однократном производстве лекарства в аптечных условиях нельзя исключить серьезные риски, касающиеся его эффективности, безопасности и стабильности качества.
Тем временем при повторяющемся производстве нет контроля неизменности качества. Это означает, что если один пациент регулярно получает один и тот же медикамент в производственной аптеке, он не может быть уверен в постоянстве качества препарата — никто не может гарантировать одинаковое качество каждой партии. А когда речь идет о таких сложных медикаментах, как препараты для лечения СМА, где отклонения в составе или технологии могут свести на нет весь терапевтический эффект, такие риски абсолютно неприемлемы».
Эксперт предлагает либо полностью пересмотреть требования к аптечному производству, фактически приравняв их к GMP, если речь идет о жизненно важных препаратах для лечения орфанных заболеваний, либо отказаться от этой идеи совсем.
Безопасность превыше всего
В ситуации с заменой препаратов без медицинских показаний родители оказываются перед ужасным выбором.
Они видят, что решение принимается под влиянием экономических факторов.
Но если принять ситуацию как есть и согласиться на замену, ребенку может стать хуже, и это будет невозможно простить.
При этом у родителей, как правило, недостаточно информации и медицинских знаний, чтобы понять, какой препарат наиболее подходит для лечения, какой окажется эффективным, а какой — нет.
«Некоторые родители отказываются от российских препаратов. Кто-то, наоборот, боится медикаментов из Индии или Аргентины. Целесообразности в отказе от патогенетической терапии, если мы говорим о СМА, нет, тем более что пауза в лечении у детей с орфанными заболеваниями недопустима. Остановка терапии приводит к тому, что все предыдущие усилия нивелируются. В РФ существует многоуровневый контроль. Минздрав следит за тем, с какими препаратами иностранные компании выходят на наш рынок. Если производитель создает некачественную продукцию, он просто не пройдет проверки», — комментирует к. м. н., доцент, руководитель детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России Дмитрий Влодавец.
Тем не менее, как показывают истории с заменой препаратов для лечения муковисцидоза, иногда этот контроль срабатывает, а иногда нет. В то же время пациенты с редкими заболеваниями не могут позволить себе ни паузы в лечении, ни экспериментов с терапией.
Поэтому задача медиков и государства — обеспечить баланс между доступностью медикаментов, их качеством и безопасностью.
Никаких компромиссов здесь просто не может быть.
Что думаешь?Комментарии